9-miesięczna Zosia z Małopolski choruje na SMA. Terapii genowej nie obejmuje refundacja

Zosia z Małopolski wymaga terapii genowej. Jej ciocia uruchomiła zbiórkę

Lek na tę rzadką chorobę genetyczną - SMA znajduje się na liście pięciu najdroższych leków świata (cena detaliczna za opakowanie wynosi 2,1 mln dolarów). Jak informuje producent, jego działanie polega na "podniesieniu w motoneuronach poziomu białka SMN, którego niedobór leży u podłoża rdzeniowego zaniku mięśni. Większa ilość tego białka sprawia, że degeneracja motoneuronów zatrzymuje się i choroba przestaje postępować". Taki właśnie lek, czyli terapia genowa potrzebna jest Zosi Pająk z Małopolski, która urodziła się 4 maja 2022 roku. Dziewczynka ma obecnie dziewięć miesięcy, a więc nie obejmuje jej refundacja dostępna tylko dla pacjentów do... szóstego miesiąca życia.

- Nie mamy nawet połowy tej gigantycznej kwoty na terapię genową... Zosi nie obejmuje refundacja, jesteśmy z tym wszystkim sami (...)... SMA to choroba genetyczna, która powoduje śmierć neuronów odpowiedzialnych za pracę mięśni związanych nie tylko z ruchem, ale również z przełykaniem, oddychaniem i życiem. Zrobię wszystko, by ratować Zosię... Kocham ją całym sercem, choć nie jest moją biologiczną córeczką... - pisze pani Paulina, ciocia Zosi.

Rodzina Zosi zbiera pieniądze na leczenie dziewczynki, gdzie tylko się da. Przez Fundację Siepomaga (kontrolowaną przez Ministerstwo Administracji i Cyfryzacji) prowadzona jest specjalna zbiórka, która niedługo dobiega końca, a wciąż nie udało się zebrać potrzebnej na terapię genową kwoty. Jeśli ktoś chce wesprzeć zbiórkę, można to zrobić TUTAJ.